10/05/2026
Auf der wissenschaftlichen Konferenz der amerikanischen Patientenorganisation „Target ALS“ wurden Zwischenergebnisse einer ALS-Phase-1b/2a-Studie des US-Biotech-Unternehmens QurAlis vorgestellt. Dabei handelt es sich um Ergebnisse der ANQUR-Studie, in der die Verträglichkeit und geeignete Dosierung des Medikamentes QRL-201 untersucht wurden. An der Studie nahmen weltweit insgesamt 69 Patienten teil, darunter fünf Patienten an der Charité.
Die wirksamste Dosierung (10 mg QRL-201) zeigte in der Zwischenauswertung bei einer mittleren Behandlungsdauer von 253 Tagen eine Verlangsamung der ALS-Progression um bis zu 50 %. Von erheblicher Bedeutung ist zudem eine zweite Beobachtung der Studie: Unter der Behandlung mit QRL-201 konnte eine Reduktion von Neurofilamenten im Serum (NfL) sowie von phosphoryliertem Neurofilament heavy chain im Liquor (pNfH) nachgewiesen werden. Der Biomarker NfL ist ein etablierter Progressionsmarker bei der ALS, der erstmals im Rahmen der Zulassung des Medikamentes Tofersen (Qalsody) von den Arzneimittelbehörden in den USA und Europa als Therapiemarker anerkannt wurde. Seitdem hat NfL besondere Aufmerksamkeit erlangt und gilt als wichtiges biologisches Signal für das Ansprechen einer Therapie bei der ALS.
Das Medikament QRL-201 zielt auf einen Schlüsselmechanismus der ALS ab – die pathologische Ablagerung des Proteins TDP-43. Dieses Protein gilt als wesentliches Merkmal der ALS, da TDP-43 bei über 95 % aller ALS-Patienten verändert ist und sich auf pathologische Weise in Nervenzellen ablagert. Diese Ablagerungen verhindern die Bildung von Stathmin-2 (STMN2), das ein wichtiger Bestandteil des Zytoskeletts von Motoneuronen ist und für die Lebensfähigkeit motorischer Nervenzellen eine entscheidende Rolle spielt.
Auf Grundlage der vorliegenden Ergebnisse werden nun die Vorbereitungen für eine Phase-3-Zulassungsstudie getroffen, deren Beginn für das Jahr 2027 geplant ist.